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[灌水] 浅析罕见病救命“孤儿药”如何在中国市场立足

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发表于 2015-6-1 10:45:22 | 显示全部楼层 |阅读模式
在我国,大部分罕见病无药可治,少数治疗药物价格昂贵,在目前国内已经上市的130多种罕见病药物中,仅有约60种不到的药物进入了医保目录,普通患者无力承担。研发复杂、销售份额有限、获取代价昂贵,因此这些用于治疗罕见病的药物被形象地称为“孤儿药”。

  2012年一项调查显示,在2011年,中国罕见病患者治疗花费均值高达67000元人民币,71%的罕见病家庭表示无法承担。面对动辄年花费几十万、上百万的孤儿药物,医保系统顶层推进不易,但以药企、政府、家庭、慈善组织多方承担筹资的“青岛模式”为解开孤儿药难题提供了解决可能。

  “能赚钱”却“买不到”

  在去年“渐冻人”事件后,罕见病作为一类特殊的病种逐渐走进大众视野。根据世界卫生组织(WHO)的定义,患病人群占总人口0.65‰~1‰的疾病或病变可定义为罕见病,根据这个定义,目前全球的罕见病种类约为7000种,患者数量约为3.5亿。

  由于罕见病发病率低,在我国,绝大部分缺乏相应的医疗技术和医务人员,病情难以确诊,漏诊、误诊时有发生,有的病人甚至历经三五年才能确诊。而且,他们赖以取胜的武器——罕见病药物,还面临“用不起”、“买不到”的苦涩境遇。

  据悉,目前国内可查询的罕见病药物仅有130余种,可用药数量不足美国的4%。

  实际上,在近十年来,传统制药巨头早已布局罕见病药物的研发:2009年辉瑞公司与以色列HYPERLINK生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物,开始涉足“孤儿药”市场,此后,罗氏、赛诺菲、诺华等巨头先后进军“孤儿药”领域。

  数据表明,2001~2010年间,全球孤儿药市场的增长率为25.8%,优于非孤儿药市场20.1%的年均增长;同时,预计2018年,孤儿药市场规模将增长到1270亿美元,复合增长率在2012年到2018年间将达到7.4%,是全球处方药市场(不含通用名药物)增长率的2倍。

  “尽管罕见病药物的销售群体小,但是竞争比较少,而且药物价格昂贵,目前我所了解的多数罕见病药物公司都是盈利的。”一家从事罕见病药物研发的Amicus公司CEOJohnCrowley说道。他创办的第一家公司Novazyme在2001年被全球知名的生物公司——健赞公司(GenzymeCorporation)以1.375亿美元股票收购,后者目前为全球最大的罕见病研发企业。

  “但因为不同国家的报销体系不同,这些药企在中国几乎无法盈利,因为他们并不在中国的医保范围之内,销售收入无法平衡上市成本。以我女儿服用的一种治疗庞贝氏症的生物药为例,每年的花费近100万美元,普通患者家庭无法承受。”JohnCrowley补充说道。据悉,由健赞销售的该药物进入中国市场后,使用者不足十人,而这款罕见病药物在中国的上市成本近2000多万元人民币。

  销售额与市场进入成本的巨大反差,让多数罕见病药物公司对中国望而却步。而对于国内现有的130余种罕见病药物,多数患者也无力承担。

  2012年,一项由罕见病的关爱组织发起的“中国罕见病群体生存状况调查”发现,过去一年,罕见病患者治疗花费均值高达约67000元,71%的罕见病家庭表示无法负担医疗费用。

  慢性罕见病如同无底洞掏空家庭,接受调查的患者只有约一半参加了社保,而医疗保险报销比例,在某种程度上决定了大多人延续生命的能力。

  按照2009年版国家基本药物目录,其中307种药品中能够用于罕见病治疗的仅有3种,国内上市的130种罕用药中,进入国家医保目录的仅有57种,其中仅10种可以全额报销。

  青岛模式欲破冰

  让已经在顶层严格控费的医保体系为为数不多的罕见病群体每年动辄几十万的药物买单并不容易,而罕见病药物多为生物药,研发复杂,目前参与的研发人员很多都是国际顶尖的药物科学家。即便想通过仿制药物来降低药价,一方面药企不愿意,另一方面中国的制药企业也尚无实力。

  “其实全世界的孤儿药任何一个国家的家庭都负担不起,增加药物的可及性对帮助罕见病患者来说现在是头等大事。”中国罕见病发展中心(下称CORD)黄主任说道,“在国内,目前采取的政策时单病种先走(血友病等患者数量较多的药物),地区先行(经济发达、改革走在前方的地区)的模式,目前做的最好的是青岛模式,已经有20个高值药(其中多数为罕见病药物)可以得到各种形式的报销。”

  黄主任所述的“青岛模式”实际为一种多方支付模式,通过药企、政府、罕见病家庭、社会慈善等多方承担筹资,来解决孤儿药用不起的难题。

  实际上,政府、药企和患者形成的三方共担机制已成为包括罕见病在内的大病医疗救助未来发展的一个风向标。

  在青岛模式中,药物报销的资金并不来自医保,而是来自市政府专项资金,社保部门只负责谈判与经办。“将利益相关方捆绑在一起,政府成立专项资金,承担大部分费用,药企降低市场进入价格,患者家庭也出一小部分,如果还有困难,可以通过社会组织捐赠、慈善的方式来解决。”黄主任解释道。

  据悉,青岛市财政为这一项目出资3亿元,市级和区级政府每年按一比一的比例支付。在专项基金中,包括罕见病药物在内的特药救助占比70%左右。

  以戈谢病患者为例,每年该病的治疗药物思而赞药费约需200万元,政府首先支付140万元,通过大额救助支付10万元,再按照中低收入家庭申请补助10万元,剩下的由慈善机构和企业基金会共同承担。

  “在这一情况下,罕见病患者家庭只需支付一到两万元。”黄主任说。

  公开资料显示,2013年青岛市公共财政预算收入为788.7亿元,3亿元的特药补贴实际并不会对政府财政造成特别影响。

  在高价药难以进入医保目录的情况下,这种模式已被特药企业认为是“一种绝佳的市场准入机会”。

  “在以前,罕见病新药通常都是在欧美上市,因为中国市场很难打开。但是现在我们研发的治疗庞贝氏症的新一代药物将会考虑在中国与欧美同步上市,目前中国的庞贝氏症患者有上万人,我们看好这个市场,同时也期望帮助这些患者。”JohnCrowley说道。

  尽管在欧美国家,罕见病药物可以通过医疗保险承担大部分,并不存在孤儿药“可望而不可及”的问题,但在罕见病患者的权益以及福利争取上,类似以政府、组织、制药公司、患者、慈善机构等共同合作的“青岛模式”已经被践行验证称为一种有效的帮助罕见病患者群体的方式。

  “15年前我发现自己是一个罕见疾病孩子的父亲,那时我还没有加入任何患者权益倡导组织,当时我和其他两位罕见病患者的父亲一起去国会和FDA,提出了有关药物研发障碍的申诉。在接下来的15年中,我们这些所有利益相关者展开了密切的合作,其中包括政府组织、研发机构、社区、病人组织以及制药公司。”另一位罕见病患者的父亲,生命科学临床研究领域云解决方案供应商medidata患者价值高级总监SteveSmith说。

  据了解,目前中国已有4个与罕见病相关的医学会,包括卫计委、科技部在内的政府机构也正在研究与罕见病相关的项目。在黄主任眼里,只有尽快加强国产孤儿药的研发,也许才是解决目前市场上孤儿药可望而不可及现状的根本方式。

  “像FDA针对已经认定为孤儿药的临床药物已经有特别通道,我国CFDA现在孤儿药的审批上有一些快速审批的个案,但是还没绿色通道这样一些政策出来,现在我们这些相关组织结合患者也正在努力。”黄主任表示。
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